Ulotka dla pacjenta - Nezglyal
1. Co to jest lek Nezglyal i w jakim celu się go stosuje
Lek Nezglyal zawiera substancję czynną leriglitazon. Należy do grupy leków znanych jako agoniści receptora aktywowanego proliferatorami peroksysomów typu gamma (PPAR-γ).
Nezglyal to lek stosowany w leczeniu rzadkiej choroby mózgu u chłopców, zwanej mózgową adrenoleukodystrofią (cALD).
Lek Nezglyal można stosować u chłopców w wieku od 2 do 12 lat z cALD, u których występują zmiany w mózgu niewskazujące na naruszenie bariery krew-mózg, określane jako zmiany „Gd-ujemne” (są to obszary, które nie wychwytują środka kontrastowego w postaci gadolinu) i z tego powodu nie świecą w badaniu rezonansem magnetycznym (MRI), i u których nie występują żadne objawy kliniczne lub są one łagodne (co oznacza wynik w skali oceny czynności neurologicznych (ang. Neurological Functional Score, NFS) równy 0 lub 1).
Mózgowa adrenoleukodystrofia (cALD) jest postacią dziedzicznej choroby zwanej adrenoleukodystrofią, w której w tkankach całego organizmu, głównie w mózgu, rdzeniu kręgowym i nadnerczach (dwóch gruczołach położonych nad nerkami), gromadzą się substancje tłuszczowe zwane „kwasami tłuszczowymi o bardzo długim łańcuchu”. U pacjentów z cALD nagromadzenie tych substancji w mózgu powoduje stan zapalny oraz uszkodzenie osłonki ochronnej (mieliny), która otacza komórki nerwowe i umożliwia prawidłowe przekazywanie przez nie sygnałów. Prowadzi to do powstawania zmian w mózgu.
U osób z ALD może rozwinąć się cALD w dzieciństwie. Mogą pojawić się u nich zmiany Gd-ujemne, którym nie towarzyszą żadne objawy kliniczne lub są one łagodne. Zmiany te mogą dalej postępować do poważniejszej postaci choroby, która może zagrażać życiu.
Substancja czynna leku Nezglyal, leriglitazon, działa poprzez wiązanie się z receptorem w organizmie zwanym receptorem PPARγ i jego aktywację. Receptory PPARγ odgrywają rolę w regulacji czynności mitochondriów (struktur w komórkach odpowiedzialnych za wytwarzanie energii), odpowiedzi komórek na stres oksydacyjny (uszkodzenia wywołane przez toksyczne cząsteczki zawierające tlen, zwane wolnymi rodnikami) oraz procesów zapalnych. Leriglitazon chroni komórki nerwowe przed uszkodzeniem spowodowanym przez cALD poprzez zmniejszanie stanu zapalnego, poprawę czynności mitochondriów oraz ochronę przed uszkodzeniami wywołanymi przez wolne rodniki.
2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Nezglyal
Kiedy nie stosować leku Nezglyal
jeśli dziecko ma uczulenie na leriglitazon lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
(wymienionych w punkcie 6).
jeśli dziecko ma uczulenie na rodzaj leków znany jako „tiazolidynodiony”, taki jak pioglitazon
(stosowany w celu obniżenia poziomu cukru we krwi u osób z cukrzycą typu 2).
- jeśli u dziecka występuje lub wystąpiła kiedykolwiek niewydolność serca.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed podaniem dziecku leku Nezglyal należy skonsultować się z lekarzem dziecka.
- Działania niepożądane związane z leczeniem lekiem Nezglyal zgłaszano częściej w ciągu pierwszych sześciu miesięcy leczenia. Do skutków ubocznych w szczególności zalicza się przybieranie na wadze i zatrzymywanie wody w organizmie, co prowadzi do obrzęków, którym towarzyszą takie objawy, jak puchnięcie nóg, stóp lub kostek. Lekarz dziecka będzie monitorować stan dziecka i może przerwać podawanie dziecku leku Nezglyal, jeśli wystąpią u niego poważne objawy obrzęku lub niewydolności serca. U niektórych pacjentów, u których występuje zatrzymanie wody w organizmie, może rozwinąć się niewydolność serca. Należy natychmiast poinformować lekarza dziecka, jeżeli wystąpią u niego objawy niewydolności serca, takie jak nietypowe skrócenie oddechu, zwiększony obrzęk nóg, stóp lub kostek pomimo podjęcia przez lekarza środków zaradczych, dyskomfort lub obrzęk w jamie brzusznej, trudności z zasypianiem z dusznością w pozycji leżącej na płasko w łóżku, ból w klatce piersiowej lub kołatanie serca, częsty suchy, drażniący kaszel.
- Leczenie lekiem Nezglyal należy przerwać co najmniej 5 dni przed rozpoczęciem podawania dziecku leków kondycjonujących stosowanych w przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych, czyli procedurą polegającą na usunięciu komórek szpiku kostnego pacjenta i zastąpieniu ich komórkami macierzystymi, z których powstaje nowy szpik kostny.
- Jeśli dziecko cierpi na zaburzenia czynności wątroby, lekarz dziecka dokładnie rozważy, czy ten lek jest dla niego odpowiedni i może chcieć poddać dziecko ścisłej obserwacji.
- Należy natychmiast poinformować lekarza dziecka, jeśli podczas leczenia zauważy się krew w moczu dziecka lub jeśli wystąpi bolesne bądź utrudnione oddawanie moczu. Przed rozpoczęciem podawania dziecku leku Nezglyal od dziecka pobrane zostaną próbki krwi w celu sprawdzenia czynności wątroby. Kontrola ta możne być powtarzana w regularnych odstępach czasu. Należy natychmiast poinformować lekarza dziecka, jeśli wystąpią u niego objawy choroby wątroby, takie jak niewyjaśnione nudności, wymioty lub ból brzucha, utrata masy ciała, ciemny mocz lub zażółcenie skóry (żółtaczka).
- Jeśli dziecko cierpi na osteoporozę lub istnieje ryzyko złamania kości, należy porozmawiać z lekarzem dziecka. Leki z tej samej klasy wiążą się ze zwiększonym ryzykiem złamań kości. Nie wiadomo, czy lek Nezglyal może mieć wpływ na rozwój kości lub ich wytrzymałość u dzieci. Lekarz będzie monitorował rozwój dziecka i stan jego kości w trakcie leczenia.
- Leku Nezglyal nie należy stosować jednocześnie z lekami obniżającymi poziom glukozy we krwi, ponieważ może to zwiększyć ryzyko wystąpienia niskiego poziomu cukru we krwi (hipoglikemii). Jeśli dziecko choruje na cukrzycę typu 1 lub 2 i przyjmuje leki przeciwcukrzycowe, lekarz dziecka dokładnie rozważy, czy te leki są dla niego odpowiednie, i może chcieć poddać dziecko ścisłej obserwacji.
- Jeśli u dziecka występuje szczególny rodzaj choroby oczu zwany obrzękiem plamki (obrzęk tylnej części oka), lekarz może skierować je na badanie okulistyczne i zdecydować, czy leczenie powinno być kontynuowane.
Dzieci poniżej 2 lat
Leku tego nie należy podawać dzieciom poniżej 2. roku życia, ponieważ nie został on przebadany w tej grupie wiekowej.
Lek Nezglyal a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi dziecka o wszystkich lekach przyjmowanych przez dziecko obecnie lub ostatnio, a także o lekach, których przyjmowanie przez dziecko jest planowane.
Następujące leki mogą zwiększać ryzyko wystąpienia działań niepożądanych leku Nezglyal:
- gemfibrozyl (stosowany w leczeniu wysokiego stężenia cholesterolu);
- itrakonazol (stosowany w leczeniu zakażeń grzybiczych);
- karbamazepina (stosowana w leczeniu niektórych rodzajów napadów padaczkowych u osób cierpiących na epilepsję, bólu w neuralgii nerwu trójdzielnego lub manii w chorobie afektywnej dwubiegunowej);
- klarytromycyna (stosowana w leczeniu zakażeń bakteryjnych);
- metformina (stosowana w leczeniu cukrzycy) lub inne leki obniżające poziom cukru we krwi, takie jak insulina, glikazyd, glimepiryd, glibenklamid.
Następujące leki mogą zmniejszać skuteczność leku Nezglyal:
- karbamazepina (stosowana w leczeniu niektórych rodzajów napadów padaczkowych, bólu w przebiegu neuralgii nerwu trójdzielnego oraz epizodów manii w chorobie afektywnej dwubiegunowej);
- ryfampicyna (stosowana w leczeniu niektórych zakażeń bakteryjnych, w tym gruźlicy);
- fenytoina (stosowana w leczeniu padaczki);
- fenobarbital (stosowany w leczeniu padaczki).
Podczas stosowania leku Nezglyal z następującymi lekami może być konieczne szczególne monitorowanie:
- rozuwastatyna (stosowana w leczeniu wysokiego stężenia cholesterolu);
- metotreksat (stosowany w leczeniu niektórych chorób zapalnych oraz niektórych nowotworów);
- sulfasalazyna (stosowana w leczeniu nieswoistych zapalnych chorób jelit).
Lekarz dziecka zadecyduje, czy można stosować te leki jednocześnie i może poddać dziecko dokładniejszej obserwacji.
Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Lek ten może mieć niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów, jazdy na rowerze i obsługiwania maszyn. Jeśli u dziecka wystąpią działania niepożądane wpływające na wzrok, nie powinno jeździć na rowerze ani obsługiwać maszyn, dopóki jego wzrok nie wróci do normy (patrz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”).
Lek Nezglyal zawiera sorbitol, sód i benzoesan sodu
Ten lek zawiera 8000 mg sorbitolu w 100 ml, co odpowiada stężeniu 80 mg/ml. Sorbitol jest źródłem fruktozy. Jeśli lekarz dziecka stwierdził u niego nietolerancję niektórych cukrów lub jeśli zdiagnozowano u niego dziedziczną nietolerancję fruktozy (ang. hereditary fructose intolerance, HFI)
- rzadkie schorzenie genetyczne, w którym osoba nie jest w stanie rozkładać fruktozy, należy porozmawiać z lekarzem dziecka przed przyjęciem tego leku przez dziecko.
Ten lek zawiera 200 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w 100 ml, co odpowiada stężeniu 2 mg/ml. Odpowiada to 0,10% zalecanego maksymalnego dziennego spożycia sodu dla osoby dorosłej.
Ten lek zawiera 100 mg benzoesanu sodu w 100 ml, co odpowiada stężeniu 1 mg/ml.
3. Jak stosować lek Nezglyal
Ten lek należy zawsze podawać dziecku zgodnie z zaleceniami lekarza dziecka. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza dziecka.
Leczenie tym lekiem powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu chorób, które powodują uszkodzenie komórek nerwowych.
Lek Nezglyal jest dostępny w postaci zawiesiny doustnej, którą przyjmuje się raz na dobę.
Zalecana dawka dobowa zostanie obliczona przez lekarza dziecka na podstawie wieku, wagi i wzrostu dziecka. Dziecko powinno regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne do lekarza, aby mieć pewność, że otrzymuje odpowiednią dawkę leku w miarę wzrostu.
Lek Nezglyal należy podawać dziecku codziennie o tej samej porze, najlepiej po śniadaniu.
Lekarz dziecka lub farmaceuta pokaże, jak odmierzyć właściwą dawkę. Do odmierzenia dobowej dawki dla siebie lub dziecka należy używać strzykawki doustnej dołączonej do opakowania leku Nezglyal.
Instrukcja użycia
- Przed podaniem każdej dawki należy zawsze wstrząsnąć butelką przez około 30 sekund.
- Postawić butelkę na poziomej, stabilnej powierzchni i zdjąć nakrętkę.
- Włożyć do butelki dołączoną do opakowania strzykawkę do podawania i pobrać zalecaną dawkę dobową.
- Wstrzyknąć całą zawartość strzykawki do podawania doustnego do ust dziecka i upewnić się, że dziecko ją połknęło.
- Po podaniu dawki leku dziecku zamknąć butelkę. Umyć strzykawkę do podawania doustnego czystą wodą i osuszyć ręcznikiem papierowym. Umieścić butelkę i strzykawkę do podawania doustnego z powrotem w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.
Podanie dziecku większej niż zalecana dawki leku Nezglyal
Jeśli przez przypadek dziecku zostanie podana zbyt duża dawka leku lub jeśli inna osoba lub inne dziecko przyjęło lek, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą oraz zabrać ze sobą tę ulotkę.
Pominięcie podania dziecku leku Nezglyal
W przypadku pominięcia dawki należy podać następną dawkę zgodnie z wcześniejszym schematem dawkowania. Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.
Przerwanie podawania dziecku leku Nezglyal
Lek Nezglyal powinien być stosowany każdego dnia, żeby miał właściwe działanie. Należy poinformować lekarza dziecka, zanim nastąpi przerwanie leczenia.
W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza dziecka.
4. Możliwe działania niepożądane
Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
Niektóre działania niepożądane pojawiają się częściej na początku leczenia i mogą wymagać nadzoru lekarza dziecka.
U dzieci leczonych lekiem Nezglyal zgłaszano następujące działania niepożądane:
Bardzo często (mogą wystąpić u więcej niż u 1 na 10 osób)
- Obrzęki spowodowane zatrzymywaniem płynów, w tym obrzęk podudzi, twarzy i/lub powiek u dziecka
Często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 osób)
Zmiany w wynikach badań krwi, takie jak:
- Niski poziom czerwonych krwinek (niedokrwistość)
- Nietypowa równowaga różnych rodzajów białych krwinek
- Wydłużony czas krzepnięcia krwi (zwiększona wartość INR)
- Mała liczba krwinek białych (leukopenia)
- Mała liczba limfocytów, będących rodzajem krwinek białych (limfopenia)
- Mała liczba neutrofili, będących rodzajem krwinek białych (neutropenia)
- Zwiększone stężenie protrombiny (białka niezbędnego do krzepnięcia krwi)
- Zwiększone stężenie N-końcowego prohormonu peptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP)
- Zwiększony apetyt
- Przyrost masy ciała
- Ból głowy
- Nocne poty
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi dziecka. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.
5. Jak przechowywać lek Nezglyal
Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.
Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i tekturowym pudełku po: Termin ważności (EXP). Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.
Przechowywać w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.
Po pierwszym otwarciu: Zużyć w ciągu 66 dni w temperaturze poniżej 25 ºC.
Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których dziecko już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.
6. Zawartość opakowania i inne informacje
Co zawiera lek Nezglyal
Substancją czynną leku jest leriglitazon (jako chlorowodorek).
Każdy mililitr zawiesiny doustnej zawiera 13,7 mg leriglitazonu (w postaci chlorowodorku). Jedna butelka (100 mL) zawiera 1370 mg leriglitazonu (w postaci chlorowodorku). Pozostałe składniki to sorbitol (E420), celuloza mikrokrystaliczna (E460i), karboksymetyloceluloza sodowa (E466), sacharyna sodowa (E954), sodu benzoesan (E211), sodu cytrynian (E331), kwas cytrynowy jednowodny (E330), 0,2M roztwór kwasu cytrynowego jednowodnego, aromat truskawkowy i woda oczyszczona (patrz także punkt 2 „Nezglyal zawiera sorbitol, sód i benzoesan sodu”).
Jak wygląda lek Nezglyal i co zawiera opakowanie
Lek Nezglyal jest jednorodną, białą zawiesiną doustną. Butelka ze szkła bursztynowego klasy hydrolitycznej III o pojemności 100 ml z białą nakrętką z polietylenu zabezpieczającą przed dostępem dzieci, w zestawie ze strzykawką do podawania doustnego z polietylenu o pojemności 12 ml, z podziałką co 0,5 ml.
Opakowanie zawiera jedną butelkę.
Podmiot odpowiedzialny
Minoryx Therapeutics S.L.
Av Ernest Lluch, 32, TCM3
08302 Mataró, Barcelona
Hiszpania
Tel.: +34 93 544 14 66
pharmacovigilanceEU@minoryx.com
Wytwórca
Delpharm Huningue S.A.S.
26, Rue de la Chapelle 68330
Huningue
Francja
W celu uzyskania informacji na temat tego leku, należy zwrócić się do lokalnego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego posiadającego pozwolenie na dopuszczenie do obrotu:
Belgia
Neuraxpharm Belgia
Tel.: +32 (0)2 732 56 95
Litwa
Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel.: +34 93 475 96 00
Bułgaria
Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L.
Tel.: +34 93 475 96 00
Luksemburg
Neuraxpharm France
Tel.: +32 474 62 24 24
Republika Czeska
Neuraxpharm Bohemia s.r.o.
Tel.: +420 739 232 258
Węgry
Neuraxpharm Hungary Kft. Tel.: +36 (30) 542 2071
Dania
Neuraxpharm Sweden AB
Tel.: +46 (0)8 30 91 41
(Szwecja)
Malta
Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel.: +34 93 475 96 00
Niemcy
Neuraxpharm Arzneimittel GmbH
Tel.: +49 2173 1060 0
Holandia
Neuraxpharm Netherlands B.V Tel.: +31 70 208 5211
Estonia
Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L.
Tel.: +34 93 475 96 00
Norwegia
Neuraxpharm Sweden AB Tel.: +46 (0)8 30 91 41
(Szwecja)
Grecja
Brain Therapeutics IKE
Tel.: +302109931458
Austria
Neuraxpharm Austria GmbH Tel.: + 43 (0) 1 208 07 40
Hiszpania
Neuraxpharm Spain, S.L.U.
Polska
Neuraxpharm Polska Sp. z.o.o. Tel.: +34 93 475 96 00
Tel.: +48 783 423 453
Francja
Neuraxpharm France
Tel.: +33 1.53.63.42.90
Portugalia
Neuraxpharm Portugal, Unipessoal Lda Tel.: +351 910 259 536
Chorwacja
Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L.
Tel.: +34 93 602 24 21
Rumunia
Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel.: +34 93 475 96 00
Irlandia
Neuraxpharm Ireland Ltd.
Tel.: +353 1 428 7777
Słowenia
Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel.: +34 93 475 96 00
Islandia
Neuraxpharm Sweden AB
Tel.: +46 (0)8 30 91 41
(Szwecja)
Słowacja
Neuraxpharm Slovakia a.s. Tel.: +421 255 425 562
Włochy
Neuraxpharm Italy S.p.A.
Tel.: +39 0736 980619
Finlandia
Neuraxpharm Sweden AB
Tel.: +46 (0)8 30 91 41
(Szwecja)
Cypr
Brain Therapeutics IKE
Tel.: +302109931458
Szwecja
Neuraxpharm Sweden AB
Tel.: +46 (0)8 30 91 41
Łotwa
Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L.
Tel.: +34 93 475 96 00
Data ostatniej aktualizacji ulotki:
Ten lek został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej tego leku. Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszelkich nowych informacji o leku i w razie konieczności niniejsza ulotka zostanie zaktualizowana.
Inne źródła informacji
Szczegółowa informacja o tym leku jest dostępna na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.
ANEKS IV
WNIOSKI DOTYCZĄCE PRZYZNANIA POZWOLENIA ZGODNIE Z PROCEDURĄ DOPUSZCZENIA W WYJĄTKOWYCH OKOLICZNOŚCIACH PRZEDSTAWIONE PRZEZ
EUROPEJSKĄ AGENCJĘ LEKÓW
Wnioski przedstawione przez Europejską Agencję Leków dotyczące:
- przyznania pozwolenia zgodnie z procedurą dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach
Po rozpatrzeniu wniosku CHMP uznaje, że stosunek korzyści do ryzyka jest korzystny i zaleca przyznanie pozwolenia zgodnie z procedurą dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach, co zostało szerzej omówione w Europejskim Publicznym Sprawozdaniu Oceniającym.
Więcej informacji o leku Nezglyal