Ulotka dla pacjenta - Ravicti

1. Co to jest lek RAVICTI i w jakim celu się go stosuje

Substancją czynną leku RAVICTI jest glicerolu fenylomaślan, który jest stosowany w leczeniu sześciu znanych zaburzeń cyklu mocznikowego u dorosłych i dzieci. Zaburzenia cyklu mocznikowego obejmują niedobory określonych enzymów wątrobowych, takich jak syntetaza karbamoilofosforanowa I (CPS), karbamoilotransferaza ornitynowa, syntetaza argininobursztynianowa, liaza argininobursztynianowa, arginaza I i związana z zespołem hiperamonemia-hiperornitynemia-homocytrulinemia (HHH) translokaza ornitynowa.

Lek RAVICTI należy łączyć z dietą o obniżonej zawartości białka, a w niektórych przypadkach dietą z suplementami takimi jak niezbędne aminokwasy (aganina, cytrulina, bezbiałkowe suplementy uzupełniające kalorie).

Informacje dotyczące zaburzeń cyklu mocznikowego

W przypadku zaburzeń cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie usuwać azotu pochodzącego z białek przyjmowanych wraz z pożywieniem.
Normalnie organizm zamienia nadmiarowy azot z białek w produkt odpadowy – amoniak.
Następnie wątroba usuwa amoniak z organizmu w cyklu zwanym cyklem mocznikowym.
W przypadku zaburzeń cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie wytwarzać wystarczającej ilości enzymów wątrobowych potrzebnych do usuwania nadmiaru azotu.
Oznacza to, że amoniak gromadzi się w organizmie. Jeśli amoniak nie będzie usuwany z organizmu, może dojść do uszkodzenia mózgu, co może prowadzić do zaburzeń świadomości lub śpiączki.
Zaburzenia cyklu mocznikowego są rzadkie.

Na czym polega działanie leku RAVICTI

Lek RAVICTI pomaga w usuwaniu zbędnego azotu z organizmu. Powoduje to zmniejszenie ilości amoniaku w organizmie.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku RAVICTI

Kiedy nie przyjmować leku RAVICTI:

jeśli pacjent ma uczulenie na glicerolu fenylomaślan
w przypadku ostrej hiperamonemii (wysokie stężenia amoniaku we krwi), która wymaga szybkiej interwencji medycznej (patrz punkt „Ostrzeżenia i środki ostrożności”)

W przypadku braku pewności co do występowania powyższych schorzeń, należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem przyjmowania leku RAVICTI.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku RAVICTI należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą:

jeśli występują zaburzenia nerek lub wątroby – ponieważ lek RAVICTI jest usuwany z organizmu przez nerki i wątrobę
jeśli występują zaburzenia trzustki, żołądka lub jelit – organy te są odpowiedzialne za wchłanianie leku RAVICTI do organizmu.

W przypadku, gdy którakolwiek z powyższych sytuacji ma miejsce (lub gdy nie ma pewności), należy porozmawiać z lekarzem lub farmaceutą przed przyjęciem leku RAVICTI.

W niektórych przypadkach, takich jak zakażenie lub okres po zabiegu chirurgicznym, ilość amoniaku w organizmie może wzrosnąć pomimo leczenia tym lekiem, co może skutkować uszkodzeniem mózgu (encefalopatia hiperamonemiczna).

W innych przypadkach ilość amoniaku we krwi szybko wzrasta. W tej sytuacji lek RAVICTI nie będzie w stanie powstrzymać zwiększania się stężenia amoniaku we krwi do niebezpiecznego stężenia.

Wysokie stężenie amoniaku prowadzi do nudności (mdłości), wymiotów lub uczucia dezorientacji. W przypadku zaobserwowania któregoś z tych objawów należy porozumieć się z lekarzem lub udać się bezpośrednio do szpitala.

Konieczne będzie przeprowadzenie badań laboratoryjnych, aby lekarz mógł określić i utrzymać prawidłową dawkę dla pacjenta.

Lek RAVICTI a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

W szczególności należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o przyjmowaniu poniższych leków, których skuteczność może być zmniejszona podczas jednoczesnego stosowania leku RAVICTI. W przypadku przyjmowania tych leków, konieczne może być wykonywanie regularnych badań krwi:

midazolam i barbiturany – stosowane jako leki uspokajające, w leczeniu trudności ze snem i padaczki
środki antykoncepcyjne

Ponadto należy poinformować lekarza w przypadku przyjmowania następujących leków, ponieważ mogą one zwiększyć ilość amoniaku w organizmie lub zmienić sposób działania leku RAVICTI:

kortykosteroidy – stosowane w celu złagodzenia objawów stanu zapalnego
walproinian – lek przeciwpadaczkowy
haloperydol – stosowany w leczeniu niektórych zaburzeń psychicznych
probenecyd – stosowany w leczeniu wysokiego stężenia kwasu moczowego we krwi, który może być przyczyną dny moczanowej (hiperurykemii)
leki hamujące aktywność lipaz (takie jak oralistat) – wykorzystywane do leczenia otyłości
lipaza w enzymatycznej terapii zastępczej trzustki

W przypadku, gdy którakolwiek z powyższych sytuacji ma miejsce (lub gdy nie ma pewności), należy skonsultować się z lekarzem przed rozpoczęciem przyjmowania leku RAVICTI.

Ciążą, antykoncepcja i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży, powinna powiedzieć o tym lekarzowi przed rozpoczęciem przyjmowania leku RAVICTI. W przypadku zajścia w ciążę w trakcie przyjmowania leku RAVICTI należy porozumieć się z lekarzem. Leku RAVICTI nie stosować w okresie ciąży, ponieważ nie można wykluczyć ryzyka dla nienarodzonego dziecka.
Kobiety w wieku rozrodczym, muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas terapii lekiem RAVICTI. Należy omówić z lekarzem najlepszą metodę antykoncepcji.
Należy poradzić się lekarza prowadzącego przed planowaniem karmienia piersią podczas przyjmowania leku RAVICTI Należy podjąć decyzję czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać przyjmowanie leku RAVICTI, biorąc pod uwagę korzyści z leczenia dla matki i korzyści z karmienia piersią dla dziecka. Ponieważ lek RAVICTI może przenika do mleka kobiecego, nie można wykluczyć zagrożenia dla noworodka/niemowlęcia.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek RAVICTI może wywierać znaczny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. W trakcie stosowania leku RAVICTI mogą wystąpić zawroty głowy lub ból głowy. W wypadku wystąpienia tych działań niepożądanych nie należy prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn.

3. Jak przyjmować lek RAVICTI

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Podczas przyjmowania leku RAVICTI należy stosować specjalną dietę ubogą w białka.

Ta dieta zostanie przygotowana dla pacjenta przez lekarza i dietetyka.
Należy dokładnie przestrzegać tej diety.
Może być konieczne przyjmowanie przez pacjenta dodatkowych preparatów z aminokwasami.
Jeśli pacjent nie otrzyma przeszczepu wątroby, będzie musiał przyjmować lek i przestrzegać diety do końca życia.

Jaką dawkę leku należy przyjmować

Lekarz zaleci, jaką dawkę leku RAVICTI należy przyjmować każdego dnia.

Dawka dobowa zależy od wzrostu i masy ciała pacjenta oraz od ilości białka w diecie i poziomu zaburzeń cyklu mocznikowego.
Lekarz może zalecić stosowanie mniejszej dawki w przypadku zaburzeń wątroby lub nerek.
Aby lekarz mógł określić właściwą dawkę, konieczne będą regularne badania krwi.
Lekarz może zalecić przyjmowanie leku RAVICTI częściej niż 3 razy na dobę. U małych dzieci może to być 4 do 6 razy na dobę. Pomiędzy kolejnymi dawkami muszą upłynąć co najmniej 3 godziny.

Przyjmowanie tego leku

Lekarz prowadzący poinformuje, w jaki sposób należy przyjmować lek RAVICTI w postaci płynu doustnego. Można go przyjmować w następujący sposób:

doustnie
przez rurkę przechodzącą przez ścianę brzucha (jamy brzusznej) do żołądka – zwaną sondą gastrostomijną
przez rurkę przechodząca przez nos do żołądka – zwaną sondą nosowo-żołądkową

Lek RAVICTI należy przyjmować doustnie, chyba że lekarz prowadzący zalecił inaczej.

Lek RAVICTI a posiłki

Lek RAVICTI należy przyjmować wraz z posiłkiem lub bezpośrednio po posiłku. Małe dzieci powinny przyjmować lek w trakcie lub bezpośrednio po karmieniu.

Odmierzanie dawki

Do odmierzania dawki należy wykorzystać strzykawkę doustną.
Pacjent powinien mieć butelkę leku RAVICTI oraz strzykawkę doustną do podawania odpowiedniej ilości leku RAVICTI.
1. 1. Otworzyć butelkę leku RAVICTI, naciskając zakrętkę i przekręcając ją w lewo.
2. 2. Umieścić końcówkę strzykawki doustnej we wbudowanej wkładce strzykawki w butelce.
3. 3. Odwrócić butelkę do góry dnem, nie wyjmując strzykawki.
4. 4.
  Napełnić strzykawkę doustną, odciągając tłok w tył, aż w strzykawce znajdzie się ilość leku
  RAVICTI w płynie przepisana przez lekarza.
  - Uwaga: jeśli jest to możliwe, należy użyć strzykawki doustnej o pojemności

najbardziej zbliżonej (ale nie mniejszej niż) do zalecanej dawki (na przykład, jeśli dawka wynosi 0,8 ml, należy użyć strzykawki o pojemności 1 ml).

5. Należy postukać w strzykawkę doustną, aby usunąć pęcherzyki powietrza, upewniając się,

że jest ona wypełniona odpowiednią ilością płynu.

6. Należy połknąć płyn ze strzykawki doustnej lub podłączyć strzykawkę do sondy gastrostomijnej lub nosowo-żołądkowej.

7. Ważna informacja: Nie dodawać i nie mieszać leku RAVICTI z dużą ilością innych płynów, takich jak woda, czy sok, ponieważ lek RAVICTI jest cięższy niż większość płynów. Mieszanie leku RAVICTI z dużą objętością płynu może skutkować podaniem niepełnej dawki.
8. Lek RAVICTI można dodać do niewielkiej ilości miękkiego pokarmu, takiego jak ketchup, odżywka medyczna, przecier jabłkowy lub puree z dynii.
9. Jeśli objętość posiadanej strzykawki doustnej jest mniejsza niż przepisana dawka, należy powtarzać opisane kroki do podania pełnej dawki. Jedna strzykawka doustna powinna być wykorzystywana do przyjęcia wszystkich dawek danego dnia.
10. Po przyjęciu pełnej dawki należy popić ją wodą, aby upewnić się, że lek nie został w ustach,

lub przepłukać sondę gastrostomijną albo nosowo-żołądkową 10 ml wody, używając do tego nowej strzykawki doustnej. Aby uniknąć wprowadzenia wody do leku, nie stosować strzykawki użytej do przepłukania sondy gastrostomijnej lub nosowo-żołądkowej do odmierzania dawki leku RAVICTI.

11. Zamknąć butelkę zakręcając zakrętkę.
12. Ważna informacja: Nie należy płukać strzykawki doustnej między kolejnymi dawkami podawanymi danego dnia, ponieważ wprowadzenie wody powoduje rozkład leku RAVICTI. W przypadku kontaktu leku RAVICTI z wodą, następuje zmętnienie płynu. Pomiędzy podaniami leku butelkę i strzykawkę doustną należy przechowywać w czystym, suchym miejscu.
13. Po przyjęciu ostatniej dawki danego dnia należy wyrzucić strzykawkę doustną. Nie należy używać tej samej strzykawki doustnej do odmierzenia dawki leku RAVICTI kolejnego dnia.
14. Pozostałe niezużyte strzykawki należy zachować do użycia z kolejną butelką. Każdą butelkę należy wyrzucić po 14 dniach.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku RAVICTI

W przypadku zastosowania większej niż zalecana dawki leku należy porozumieć się z lekarzem.

W przypadku zaobserwowania któregokolwiek z poniższych objawów należy skontaktować się z lekarzem lub udać się bezpośrednio do szpitala, ponieważ objawy te mogą wskazywać na przedawkowanie lub podwyższone stężenie amoniaku:

senność, zmęczenie, oszołomienie lub niekiedy stan splątania
bóle głowy
zmiana odczuwania smaku
zaburzenia słuchu
uczucie dezorientacji
mniejsza zdolność do zapamiętywania
ewentualne pogorszenie istniejących zaburzeń neurologicznych

Pominięcie przyjęcia dawki leku RAVICTI

Jeżeli dawka została pominięta, należy przyjąć tę dawkę jak najszybciej. Jednakże, w przypadku osób dorosłych, jeśli kolejna dawka powinna zostać przyjęta w czasie krótszym niż 2 godziny, należy pominąć tę dawkę i przyjąć kolejną dawkę o zwykłej porze.

U dzieci: jeśli kolejna dawka powinna zostać przyjęta w czasie krótszym niż 30 minut, należy pominąć tę dawkę i podać kolejną dawkę o zwykłej porze.

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Przerwanie przyjmowania leku RAVICTI

Podczas przyjmowania tego leku należy stosować specjalną dietę ubogobiałkową. Nie należy przerywać stosowania leku RAVICTI bez porozumienia z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

W wypadku wystąpienia podczas leczenia

działań niepożądanych, należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Podczas stosowania tego leku mogą wystąpić następujące działania niepożądane:

Często: mogą dotyczyć 1 na 10 osób

wzdęcia lub ból żołądka, zaparcia, biegunka, zgaga, wiatry, wymioty, uczucie nudności
(mdłości), ból w jamie ustnej, odruchy wymiotne
obrzęki dłoni lub stóp, uczucie zmęczenia
zawroty głowy, ból głowy lub drżenia
zmniejszenie lub zwiększenie łaknienia
niechęć do spożywania niektórych rodzajów jedzenia
krwawienia między miesiączkami
trądzik, nieprawidłowy zapach skóry
wyniki badań wskazujące na zwiększoną aktywność enzymów wątrobowych, zaburzenia elektrolitowe, mała liczba białych krwinek (limfocytów) lub niskie stężenie witaminy D

Niezbyt często: mogą dotyczyć 1 na 100 osób

suchość w ustach
odbijanie, bóle żołądka lub dyskomfort, zmiany w stolcu takie jak oleisty stolec, pilne wypróżnienia, bolesne wypróżnienia, zapalenie jamy ustnej i warg,
uczucie głodu,
podwyższona temperatura
uderzenia gorąca
ból woreczka żółciowego
ból pęcherza
ból pleców, obrzęk stawów, skurcze mięśni, ból ramion lub nóg, ostroga piętowa
zakażenie wirusowe jelit
uczucie mrowienia, uczucie silnego niepokoju, senność, uczucie senności, zaburzenia mowy, uczucie dezorientacji, uczucie depresji, zmiany odczuwania smaku
zatrzymanie lub nieregularne miesiączki,
zaburzenia głosu, krwawienia z nosa, zatkany nos, ból gardła
wypadanie włosów, nadmierne pocenie, swędząca wysypka
nierówne bicie serca
obniżona czynność tarczycy
zmniejszenie lub zwiększenie masy ciała
wyniki badań wskazujące na podwyższone lub obniżone stężenie potasu we krwi
wyniki badań wskazujące na podwyższone stężenia triglicerydów, lipoprotein o niskiej gęstości lub białych krwinek we krwi
wyniki badań wskazujące na nieprawidłowości w badaniu EKG (elektrokardiogram)
wyniki badań wskazujące na wydłużenie czasu protrombinowego
wyniki badań wskazujące na niskie stężenie albumin we krwi

Działanie niepożądane u dzieci w wieku poniżej 2 miesięcy

W badaniu klinicznym z udziałem 16 pacjentów w wieku poniżej 2 miesięcy obserwowano następujące działanie niepożądane:

biegunka, zaparcie, gazy, cofanie się treści żołądkowej, brak apetytu
wysypka
zmniejszenie liczby czerwonych krwinek
zwiększenie liczby płytek krwi (może powodować powstawanie zakrzepów krwi)
zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych
zmniejszone stężenie aminokwasów

Działania niepożądane u dzieci w wieku 2 miesięcy do poniżej 2 lat

biegunka, zaparcie
egzema, podłużne bruzdy na paznokciach, wysypka

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek RAVICTI

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować leku RAVICTI po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i etykiecie butelki po literach „EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku. Lek należy zużyć w ciągu 14 dni od otwarcia butelki. Butelkę należy wyrzucić, nawet jeżeli nie została opróżniona.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek RAVICTI

Substancją czynną jest glicerolu fenylomaślan.
Każdy mililitr płynu zawiera 1,1 g glicerolu fenylomaślanu. Odpowiada to gęstości 1,1 g/ml.
Brak innych składników.

Jak wygląda lek RAVICTI i co zawiera opakowanie

Płyn umieszczony jest w przezroczystej butelce szklanej o pojemności 25 ml z plastikowym zamknięciem zawierającym zabezpieczenie przed otwarciem przez dzieci. W celu zapewnienia prawidłowego dawkowania produktu RAVICTI strzykawki doustne ze znakiem CE o odpowiedniej wielkości do podawania dawki i pasujące do wkładki strzykawki można zakupić w aptece. Pacjent powinien zapytać lekarza lub farmaceutę jakiego typu strzykawki powinien nabyć zależnie od wielkości przepisanej dawki.

Podmiot odpowiedzialny

Immedica Pharma AB

SE-113 63 Sztokholm

Szwecja

Wytwórca

Unimedic AB

Storjordenvägen 2

SE-864 31 Matfors