Opfolda 65 mg kapsułki twarde – ulotka, dawkowanie, skutki uboczne

1. Co to jest lek Opfolda i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Opfolda

Lek Opfolda jest lekiem stosowanym w leczeniu późnej postaci choroby Pompego u osób dorosłych. Ten lek zawiera substancję czynną miglustat.

W jakim celu się go stosuje?

Lek Opfolda jest zawsze stosowany w skojarzeniu z innym lekiem zwanym cypaglukozydazą alfa, rodzajem enzymatycznej terapii zastępczej (ERT). Dlatego też bardzo ważne jest, aby zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta leku cypaglukozydaza alfa.

W razie jakichkolwiek pytań dotyczących przyjmowanych leków należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Jak działa lek Opfolda

U osób z chorobą Pompego występuje mała aktywność enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA). Enzym ten pomaga kontrolować stężenie glikogenu (rodzaju węglowodanów) w organizmie.

W chorobie Pompego duże ilości glikogenu gromadzą się w mięśniach ciała. Uniemożliwia to prawidłowe funkcjonowanie mięśni, takich jak mięśnie, które pomagają w chodzeniu, mięśnie znajdujące się pod płucami, które pomagają w oddychaniu, i mięsień sercowy.

Podczas leczenia lek Opfolda wiąże się z cypaglukozydazą alfa. Dzięki temu kształt cypaglukozydazy alfa jest bardziej stabilny, co ułatwia jej wchłanianie z krwi przez zmienione chorobowo komórki mięśni u osób z chorobą Pompego. W komórkach cypaglukozydaza alfa działa jak GAA, pomagając rozkładać glikogen i kontrolować jego stężenie.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Opfolda

Kiedy nie stosować leku Opfolda

• jeśli pacjent ma uczulenie na miglustat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

  (wymienionych w punkcie 6).

• jeśli pacjent ma uczulenie na cypaglukozydazę alfa.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Opfolda należy omówić to z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.

Należy zwracać uwagę na ciężkie działania niepożądane

Lek Opfolda jest stosowany razem z cypaglukozydazą alfa, rodzajem enzymatycznej terapii zastępczej (ERT), dlatego należy również przeczytać dołączoną do opakowania ulotkę dla cypaglukozydazy alfa. Leki te mogą powodować działania niepożądane, o których należy natychmiast powiedzieć lekarzowi. Należą do nich reakcje alergiczne. Objawy reakcji alergicznych podano w punkcie 4 „Reakcje alergiczne”. Mogą one być ciężkie i mogą wystąpić podczas podawania leku lub w ciągu godziny po jego podaniu.

Należy natychmiast powiadomić lekarza lub pielęgniarkę, jeśli u pacjenta wystąpią reakcje związane z wlewem lub reakcje alergiczne, lub w przypadku podejrzenia, że mogą one występować u pacjenta. Jeżeli u pacjenta kiedykolwiek wystąpiła taka reakcja podczas stosowania innego rodzaju ERT, należy poinformować o tym lekarza lub pielęgniarkę przed rozpoczęciem stosowania leku Opfolda.

Dzieci i młodzież

Tego leku nie należy podawać pacjentom w wieku poniżej 18 lat. Wynika to z faktu, że skutki działania leku Opfolda w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa w tej grupie wiekowej nie są znane.

Lek Opfolda a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub pielęgniarce o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o innych lekach, które pacjent planuje stosować. Dotyczy to również leków wydawanych bez recepty i leków ziołowych.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Brak doświadczenia w stosowaniu leku Opfolda w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa w okresie ciąży. Lekarz omówi z pacjentką zagrożenia i korzyści związane z przyjmowaniem tych leków.

• Nie należy przyjmować leku Opfolda ani cypaglukozydazy alfa, jeśli pacjentka jest ciąży. Należy niezwłocznie poinformować lekarza, jeżeli pacjentka zajdzie w ciążę, podejrzewa, że może być w ciąży lub planuje zajść w ciążę. Mogą istnieć zagrożenia dla nienarodzonego dziecka.
• Nie należy podawać leku Opfolda w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa kobietom karmiącym piersią. Należy podjąć decyzję, czy przerwać leczenie, czy przerwać karmienie piersią.

Antykoncepcja i płodność

Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas stosowania tych leków oraz przez 4 tygodnie po zakończeniu ich przyjmowania.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Opfolda nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Należy również zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta dla cypaglukozydazy alfa, ponieważ lek ten także może mieć wpływ.

3. Jak przyjmować lek Opfolda

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości dotyczących stosowania tego leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Ile leku Opfolda należy przyjmować

• Lek Opfolda (miglustat) kapsułki należy stosować z cypaglukozydazą alfa. Patrz również ulotka dla pacjenta dla cypaglukozydazy alfa.
• Jeśli pacjent waży 50 kg lub więcej, zalecana dawka to 4 kapsułki, z których każda zawiera 65 mg miglustatu.
• Jeśli pacjent waży od 40 kg do 50 kg, zalecana dawka to 3 kapsułki.

Jak często przyjmować lek Opfolda

• Pacjent będzie otrzymywał lek Opfolda i cypaglukozydazę alfa raz na dwa tygodnie. Oba leki są stosowane tego samego dnia.
• Oba leki należy przyjmować ściśle według zaleceń lekarza, patrz rysunek 1. Ma to na celu zapewnienie możliwie jak najlepszego działania leczenia.

Lek Opfolda z jedzeniem

Lek Opfolda należy przyjmować doustnie na czczo.

• Należy pozostawać na czczo przez 2 godziny przed i 2 godziny po przyjęciu tego leku.

• Podczas tego 4-godzinnego okresu postu można spożywać wodę, beztłuszczowe (odtłuszczone)

  mleko krowie oraz herbatę lub kawę. Nie spożywać śmietany, pełnotłustego/półtłustego mleka krowiego, mleka niezwierzęcego, cukru ani substancji słodzących. Herbatę lub kawę można pić z beztłuszczowym (odtłuszczonym) mlekiem krowim.

• Dwie godziny po przyjęciu leku Opfolda można powrócić do normalnego jedzenia i picia.

Rysunek 1. Harmonogram dawkowania

* Miglustat 65 mg kapsułki twarde należy przyjmować około 1 godzinę, lecz nie wcześniej niż 3 godziny przed rozpoczęciem infuzji cypaglukozydazy alfa.

Zmiana z innej enzymatycznej terapii zastępczej (ERT)

Jeżeli pacjent jest obecnie leczony inną terapią ERT:

• Lekarz poinformuje pacjenta, kiedy należy przerwać przyjmowanie terapii ERT przed rozpoczęciem stosowania leku Opfolda.
• Należy powiedzieć lekarzowi, kiedy przyjęto ostatnią dawkę.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Opfolda

Należy niezwłocznie powiedzieć lekarzowi lub udać się do szpitala, jeśli pacjent przypadkowo przyjmie więcej kapsułek niż przepisano. Pacjent może być narażony na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych tego leku (patrz punkt 4). Lekarz zapewni pacjentowi odpowiednią opiekę wspomagającą.

Pominięcie przyjęcia leku Opfolda

W razie pominięcia dawki leku Opfolda należy porozmawiać z lekarzem lub pielęgniarką. Należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem lub pielęgniarką w celu zmiany terminu przyjęcia miglustatu w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa możliwie jak najszybciej.

Przerwanie przyjmowania leku Opfolda

Jeżeli pacjent chce przerwać przyjmowanie leku Opfolda, należy porozmawiać z lekarzem. W przypadku przerwania leczenia objawy choroby mogą się nasilić.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Lek Opfolda jest stosowany w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa, a działania niepożądane mogą wystąpić w wyniku stosowania każdego z tych leków.

Mogą wystąpić następujące działania niepożądane:

Reakcje alergiczne

Reakcje alergiczne mogą obejmować objawy, takie jak wysypka w dowolnym miejscu na ciele, obrzęk oczu, przedłużające się trudności w oddychaniu, kaszel, obrzęk warg, języka lub gardła, swędzenie skóry i pokrzywka.

Należy natychmiast powiadomić lekarza lub pielęgniarkę, jeśli u pacjenta występują reakcje alergiczne, lub w przypadku podejrzenia, że mogą one występować u pacjenta. Należy powiedzieć lekarzowi lub pielęgniarce, jeśli u pacjenta kiedykolwiek wystąpiła taka reakcja.

Bardzo często (może wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób):

• Bóle głowy

Często (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 10 osób):

• Ciężka zagrażająca życiu reakcja alergiczna (reakcja anafilaktyczna)
• Drżenie
• Zaburzenia smaku
• Drętwienie, mrowienie, kłucie (parestezja)
• Szybkie bicie serca
• Niskie ciśnienie tętnicze
• Duszność
• Biegunka
• Nudności
• Ból brzucha
• Gazy
• Wzdęcia
• Wymioty
• Zaparcia
• Pokrzywka
• Wysypka
• Świąd
• Nadmierna potliwość
• Bolesne skurcze mięśni
• Ból mięśni
• Osłabienie mięśni
• Ból stawów
• Zmęczenie
• Gorączka
• Dreszcze
• Obrzęk dłoni, stóp, kostek, nóg
• Wzrost ciśnienia tętniczego

Niezbyt często (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 100 osób)

• Reakcja alergiczna
• Niemożność osiągnięcia lub utrzymania równowagi
• Migrena
• Nietypowa bladość skóry
• Astma
• Niestrawność
• Bolesne skurcze gardła i przełyku
• Ból w jamie ustnej
• Przebarwienie skóry
• Ból w okolicy między biodrem a żebrami
• Zmęczenie mięśni
• Sztywność mięśni
• Osłabienie
• Ból policzków, dziąseł, warg, brody
• Roztrzęsienie
• Ból w klatce piersiowej

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Opfolda

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na butelce i pudełku po „Termin ważności (EXP)”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Opfolda

• Substancją czynną leku jest miglustat. Każda kapsułka twarda zawiera 65 mg miglustatu.
• Pozostałe składniki to:

Zawartość kapsułki

Skrobia żelowana (kukurydziana)

Magnezu stearynian (E470b)

Celuloza mikrokrystaliczna (E460i)

Sukraloza (E955)

Krzemionka koloidalna

Otoczka kapsułki

Żelatyna

Tytanu dwutlenek (E171)

Żelaza tlenek czarny (E172)

Tusz drukarski jadalny

Żelaza tlenek czarny (E172)

Potasu wodorotlenek (E525)

Glikol propylenowy (E1520)

Amonowy wodorotlenek stężony (E527) Szelak (E904)

Jak wygląda lek Opfolda i co zawiera opakowanie

Butelki zawierające 4 lub 24 kapsułki.

Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Kapsułka twarda w rozmiarze 2 z szarym, nieprzezroczystym wieczkiem i białym, nieprzezroczystym korpusem z czarnym nadrukiem "AT2221", zawierająca proszek o barwie białej do prawie białej.

Podmiot odpowiedzialny

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Irlandia

Tel: +353 (0) 1 588 0836

Faks: +353 (0) 1 588 6851

e-mail: info@amicusrx.co.uk

Wytwórca

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V. Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Holandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tél/Tel: (+32) 0800 89172

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Lietuva

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+370) 8800 33167

El. paštas: MedInfo@amicusrx.com

България

Amicus Therapeutics Europe Limited Teл.: (+359) 00800 111 3214

имейл: MedInfo@amicusrx.com

Luxembourg/Luxemburg

Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: (+352) 800 27003 e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Česká republika

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+420) 800 142 207

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Magyarország

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+36) 06 800 21202 e-mail: MedInfo@amicusrx.com Danmark

Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf.: (+45) 80 253 262

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Malta

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+356) 800 62674

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Deutschland

Amicus Therapeutics GmbH Tel: (+49) 0800 000 2038

E-Mail: MedInfo@amicusrx.com

Nederland

Amicus Therapeutics BV

Tel: (+31) 0800 022 8399

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Eesti

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+372) 800 0111 911

e-post: MedInfo@amicusrx.com

Norge

Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf: (+47) 800 13837

e-post: MedInfo@amicusrx.com

Ελλάδα

Amicus Therapeutics Europe Limited Τηλ: (+30) 00800 126 169

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Österreich

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+43) 0800 909 639

E-Mail: MedInfo@amicusrx.com

España

Amicus Therapeutics S.L.U. Tel: (+34) 900 941 616

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Polska

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+48) 0080 012 15475

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

France

Amicus Therapeutics SAS

Tél: (+33) 0 800 906 788

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Portugal

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+351) 800 812 531

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Hrvatska

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+358) 0800 222 452

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ireland

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+353) 1800 936 230

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

România

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+40) 0808 034 288

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Slovenija

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+386) 0800 81794

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ísland

Amicus Therapeutics Europe Limited Sími: (+354) 800 7634

Netfang: MedInfo@amicusrx.com

Slovenská republika

Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+421) 0800 002 437

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Italia

Amicus Therapeutics S.r.l.

Tel: (+39) 800 795 572

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Suomi/Finland

Amicus Therapeutics Europe Limited Puh/Tel: (+358) 0800 917 780 sähköposti/e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Κύπρος

Amicus Therapeutics Europe Limited

Τηλ: (+357) 800 97595

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Sverige

Amicus Therapeutics Europe Limited Tfn: (+46) 020 795 493

e-post: MedInfo@amicusrx.com

Latvija

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: (+371) 800 05391

e-pasts: MedInfo@amicusrx.com

United Kingdom (Northern Ireland)

Amicus Therapeutics, UK Limited Tel: (+44) 08 0823 46864 e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.