Sephience – ulotka, dawkowanie, skutki uboczne

1. Co to jest lek Sephience i w jakim celu się go stosuje

Sephience zawiera substancję czynną sepiapterynę, która jest stworzoną przez człowieka wersją naturalnie występującej substancji wymaganej do produkcji kofaktora BH4. Jest ona potrzebna niektórym enzymom (białkom) w organizmie do rozkładu aminokwasu fenyloalaniny na tyrozynę.

Lek Sephience jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (wysokiego stężenia fenyloalaniny we krwi) u pacjentów z fenyloketonurią (PKU) w każdym wieku. Organizm rozkłada białko znajdujące się w żywności na aminokwasy. PKU to choroba dziedziczna, w której organizm nie jest w stanie rozkładać aminokwasu fenyloalaniny, powodując jej nagromadzenie się we krwi i mózgu, co może być szkodliwe.

Sepiapteryna pomaga organizmowi rozkładać fenyloalaninę, co pozwala zmniejszyć szkodliwy nadmiar fenyloalaniny we krwi.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Sephience

Kiedy nie przyjmować leku Sephience

• jeśli pacjent ma uczulenie na sepiapterynę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

  (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Sephience należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą.

Podczas leczenia lekiem Sephience lekarz lub pielęgniarka będą regularnie badać krew pacjenta w celu sprawdzenia stężenia fenyloalaniny.

Długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z PKU są ograniczone (patrz punkt 4 dotyczący dotychczas ocenionych działań niepożądanych stosowania leku Sephience).

Lek Sephience a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. W szczególności należy poinformować lekarza, jeśli pacjent stosuje niektóre leki zwane „inhibitorami dihydrofolianu” (DHFR), takie jak antybiotyki, leki immunosupresyjne i leki stosowane w leczeniu nowotworów (np. trimetoprym, metotreksat, pemetreksed, pralatreksat i trimetreksat), leki powodujące rozszerzenie naczyń krwionośnych (takie jak triazotan glicerolu (GTN), diazotan izosorbidu (ISDN), nitroprusydek sodu (SNP), molsydomina, minoksydyl) lub lewodopa (stosowana w leczeniu choroby Parkinsona). Stosowanie tych leków może wymagać częstszych badań krwi.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Jako środek ostrożności zaleca się unikanie stosowania sepiapteryny w przypadku kobiet w ciąży lub karmiących piersią.

Nie oczekuje się, by lek Sephience miał wpływ na płodność.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie oczekuje się, by lek Sephience wpływał na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Lek Sephience zawiera sód

Lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na saszetkę, to znaczy, że lek uznaje się za „wolny od sodu”.

Lek Sephience zawiera izomalt (E953)

Jeżeli stwierdzono wcześniej u pacjenta nietolerancję niektórych cukrów, pacjent powinien skontaktować się z lekarzem przed przyjęciem leku.

3. Jak przyjmować lek Sephience

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.

Lek Sephience jest dostępny w postaci proszku, który rozpuszcza się w płynie, takim jak woda, sok jabłkowy lub inny pokarm o delikatnej konsystencji, a następnie mieszaninę tę przyjmuje się doustnie. Lek może być również podawany przez zgłębnik dojelitowy.

Jaką dawkę leku Sephience należy przyjmować

Dawka, która zależy od wieku i masy ciała pacjenta w kilogramach (kg), zostanie obliczona przez lekarza przepisującego lek pacjentowi. Na podstawie obliczonej dawki lekarz wskaże, ile saszetek należy przyjmować na dobę.

Zalecana dawka to:

Dzieci poniżej 2 lat

• W wieku poniżej 6 miesięcy: 7,5 mg/kg masy ciała raz na dobę
• W wieku od 6 do 12 miesięcy: 15 mg/kg masy ciała raz na dobę
• W wieku od 12 do 24 miesięcy: 30 mg/kg masy ciała raz na dobę

Dorośli i dzieci powyżej 2 lat

Zalecana dawka to 60 mg/kg masy ciała raz na dobę.

Jak przyjmować lek Sephience

Lek Sephience można mieszać z wodą, sokiem jabłkowym lub pokarmami o delikatnej konsystencji, takimi jak mus jabłkowy lub dżem. Dawka zależy od wieku i masy ciała pacjenta. Lekarz poinformuje pacjenta:

• który rodzaj saszetki (250 mg lub 1 000 mg) należy stosować;

• ile wody, soku jabłkowego lub pokarmów o delikatnej konsystencji należy dodać do leku

  Sephience;

• ile mieszaniny należy przyjąć w celu przyjęcia przepisanej dawki.
• w razie konieczności lek Saphience może być podawany przez zgłębnik dojelitowy. W celu uzyskania szczegółowych informacji należy porozmawiać z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.

Istnieją 4 grupy dawkowania na podstawie wieku i masy ciała.

1. 1. W przypadku niemowląt w wieku poniżej 12 miesięcy o masie ciała 16 kg lub mniejszej (patrz Tabela 1)
2. • Lek należy przyjmować dokładnie tak, jak zalecił lekarz, zgodnie z przepisaną dawką.
3. • U pacjentów w tej grupie dawkowania zostanie wykorzystana jedna saszetka.
4. • Przed otwarciem saszetki zawierającej proszek doustny Sephience wstrząsnąć saszetką lub ostukać nią twardą powierzchnię, aby upewnić się, że proszek znajduje się na dole saszetki.
5. • Otworzyć saszetkę z proszkiem doustnym Sephience, ostrożnie rozrywając lub odcinając górną część saszetki.
6. • Wymieszać jedną saszetkę 250 mg z 9 ml wody lub soku jabłkowego.
7. • Dobrze wymieszać przez 30 sekund lub dłużej, aż nie będzie widać grudek.
8. • Po wymieszaniu mieszaninę należy podać natychmiast; jeżeli nie ma takiej możliwości, można ją przechowywać do 24 godzin w lodówce (2°C do 8°C) lub przez 6 godzin w przypadku przechowywania w temperaturze poniżej 25°C.
9. • Jeżeli mieszanina nie zostanie podana natychmiast, tuż przed podaniem należy ją ponownie wymieszać przez co najmniej 30 sekund lub dłużej, aż nie będzie widać grudek.
10. • Podać wymaganą dawkę (patrz Tabela 1) do jamy ustnej za pomocą strzykawki lub zgłębnika dojelitowego.
11. • Przepłukać pojemnik dodatkową ilością wody lub soku jabłkowego (co najmniej 15 ml)
12. • i połknąć, aby mieć pewność, że przyjęta została pełna dawka.

Tabela 1: Jak obliczyć dawkę dla dzieci w wieku poniżej 12 miesięcy według masy ciała

1. 2. W przypadku dzieci w wieku od 12 miesięcy do mniej niż 2 lat o masie ciała 16 kg lub mniejszej (patrz Tabela 2)
2. • Lek należy przyjmować dokładnie tak, jak zalecił lekarz, zgodnie z przepisaną dawką.
3. • Przed otwarciem saszetki(-ek) zawierającej proszek doustny Sephience wstrząsnąć saszetką lub ostukać nią twardą powierzchnię, aby upewnić się, że proszek znajduje się na dole saszetki.
4. • Otworzyć saszetkę(-i) z proszkiem doustnym Sephience, ostrożnie rozrywając lub odcinając górną część saszetki.
5. • Wymieszać każdą saszetkę 250 mg (patrz Tabela 2) z 9 ml wody lub soku jabłkowego. Jeśli zalecana jest więcej niż jedna saszetka, saszetki można wymieszać z odpowiednią ilością wody lub soku jabłkowego (np. dwie saszetki 250 mg zmieszane z 18 ml wody lub soku jabłkowego).
6. • Dobrze wymieszać przez co najmniej 30 sekund lub dłużej, aż nie będzie widać grudek.
7. • Po wymieszaniu dawkę należy podać natychmiast; jeżeli nie ma takiej możliwości, można ją przechowywać do 24 godzin w lodówce (2°C - 8°C) lub przez 6 godzin w przypadku przechowywania w temperaturze poniżej 25°C.
8. • Jeżeli mieszanina nie zostanie przyjęta natychmiast, tuż przed podaniem należy ją ponownie wymieszać przez co najmniej 30 sekund lub dłużej, aż nie będzie widać grudek.
9. • Podać wymaganą dawkę (patrz Tabela 2) do jamy ustnej za pomocą strzykawki lub zgłębnika dojelitowego.
10. •

    Przepłukać pojemnik dodatkową ilością wody lub soku jabłkowego (co najmniej 15 ml)

    i połknąć, aby mieć pewność, że przyjęta została pełna dawka.

Tabela 2: Jak obliczyć dawkę dla dzieci w wieku od 12 miesięcy do poniżej 2 lat według masy ciała

1. 3. W przypadku dzieci w wieku powyżej 2 lat o masie ciała 16 kg lub mniejszej (patrz Tabela 3)
2. • Lek należy przyjmować dokładnie tak, jak zalecił lekarz, zgodnie z przepisaną dawką
3. • Przed otwarciem saszetki(-ek) zawierającej proszek doustny Sephience wstrząsnąć saszetką lub ostukać nią twardą powierzchnię, aby upewnić się, że proszek znajduje się na dole saszetki.
4. • Otworzyć saszetkę(-i) z proszkiem doustnym Sephience, ostrożnie rozrywając lub odcinając górną część saszetki.
5. • Wymieszać każdą saszetkę 250 mg (patrz Tabela 3) z 9 ml wody lub soku jabłkowego. Jeśli zalecana jest więcej niż jedna saszetka, saszetki można wymieszać z odpowiednią ilością wody lub soku jabłkowego (np. dwie saszetki 250 mg zmieszane z 18 ml wody lub soku jabłkowego).
6. • Dobrze wymieszać przez co najmniej 30 sekund lub dłużej, aż nie będzie widać grudek.
7. • Po wymieszaniu dawkę należy podać natychmiast; jeżeli nie ma takiej możliwości, można ją przechowywać do 24 godzin w lodówce (2°C - 8°C) lub do 6 godzin w przypadku przechowywania w temperaturze poniżej 25°C.
8. • Jeżeli mieszanina nie zostanie przyjęta natychmiast, tuż przed podaniem należy ją ponownie wymieszać przez co najmniej 30 sekund lub dłużej, aż nie będzie widać grudek.
9. • Podać wymaganą dawkę (patrz Tabela 3) do jamy ustnej za pomocą strzykawki lub do zgłębnika dojelitowego.
10. •

    Przepłukać pojemnik dodatkową ilością wody lub soku jabłkowego (co najmniej 15 ml)

    i połknąć, aby mieć pewność, że przyjęta została pełna dawka.

Tabela 3: Jak obliczyć dawkę dla pacjentów w wieku powyżej 2 lat o masie ciała 16 kg lub mniej

* Zamiast czterech saszetek 250 mg, jedną pełną saszetkę 1 000 mg można zmieszać z 36 ml wody lub soku jabłkowego. Mieszaninę tę należy podawać za pomocą strzykawki, zgodnie z objętością podawanej dawki podaną w tabeli 3.

1. 4. W przypadku pacjentów w wieku 2 lat lub starszych o masie ciała powyżej 16 kg (patrz Tabela 4)
2. • Lek należy przyjmować dokładnie tak, jak zalecił lekarz, zgodnie z przepisaną dawką
3. • Przed otwarciem saszetki(-ek) zawierającej proszek doustny Sephience wstrząsnąć saszetką lub ostukać nią twardą powierzchnię, aby upewnić się, że proszek znajduje się na dole saszetki.
4. • Otworzyć saszetkę(-i) z proszkiem doustnym Sephience, ostrożnie rozrywając lub odcinając górną część saszetki.
5. • Wymieszać każdą saszetkę (patrz Tabela 4) z wodą lub sokiem jabłkowym (9 ml na każdą saszetkę 250 mg; 20 ml na każdą saszetkę 1 000 mg) lub 2 łyżkami stołowymi musu lub dżemu jabłkowego. Jeśli zalecana jest więcej niż jedna saszetka, saszetki można wymieszać z odpowiednią ilością wody lub soku jabłkowego (np. jedna saszetka 250 mg zmieszana z 9 ml wody lub soku jabłkowego i jedna saszetka 1 000 mg zmieszana z 20 ml wody lub soku jabłkowego).
6. •

   W przypadku stosowania wody lub soku jabłkowego dobrze wymieszać przez co najmniej

   30 sekund lub dłużej, aż mieszanina nie będzie zawierać grudek.

7. •

   W przypadku stosowania musu jabłkowego lub dżemu dobrze wymieszać przez co najmniej

   60 sekund lub dłużej, aż mieszanina nie będzie zawierać grudek.

8. • Po wymieszaniu dawkę należy podać natychmiast; jeżeli nie ma takiej możliwości, można ją przechowywać do 24 godzin w lodówce (2°C - 8°C) lub do 6 godzin w przypadku przechowywania w temperaturze poniżej 25°C.
9. • Jeżeli mieszanina nie zostanie przyjęta natychmiast, tuż przed podaniem należy ją ponownie wymieszać przez co najmniej 30 sekund lub 60 sekund jak wyżej.
10. • Wypić lub podać wymaganą dawkę (patrz Tabela 4) do jamy ustnej za pomocą szklanki lub plastikowego kubeczka lub podać wymaganą dawkę przez zgłębnik dojelitowy.
11. •

    Przepłukać pojemnik dodatkową ilością wody lub soku jabłkowego (co najmniej 15 ml)

    i połknąć, aby mieć pewność, że przyjęta została pełna dawka.

Tabela 4: Jak obliczyć objętość potrzebną dla pacjentów w wieku co najmniej 2 lat o masie ciała powyżej 16 kg

Pominięcie przyjęcia leku Sephience

Jeżeli pacjent zapomni przyjąć lek o odpowiedniej porze, należy przyjąć go jak najszybciej tego samego dnia lub następnego dnia o zwykłej porze.

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie przyjmowania leku Sephience

Nie należy przerywać przyjmowania leku Sephience bez uprzedniej konsultacji z lekarzem, ponieważ może to spowodować wzrost stężenia fenyloalaniny we krwi.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)

• Zakażenie górnych dróg oddechowych (nosa i gardła)
• Ból głowy
• Biegunka
• Ból brzucha

Częste działania niepożądane (mogą wystąpić u maksymalnie 1 na 10 osób)

• Stolce o nietypowym zabarwieniu
• Małe stężenie fenyloalaniny (aminokwasu egzogennego) we krwi

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Sephience

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na saszetce i pudełku. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących temperatury przechowywania leku.

Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

Po wymieszaniu leku należy go natychmiast przyjąć. W przeciwnym razie mieszaninę można przechowywać do 24 godzin w lodówce (2°C - 8°C) lub do 6 godzin w temperaturze poniżej 25°C.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Sephience

• Substancją czynną leku jest sepiapteryna. Każda saszetka zawiera 250 mg lub 1 000 mg sepiapteryny.
• Pozostałe składniki to celuloza mikrokrystaliczna (E460), izomalt (E953), mannitol (E421), kroskarmeloza sodowa (E468), guma ksantanowa (E415), krzemionka koloidalna bezwodna lub koloidalny dwutlenek krzemu (E551), sukraloza (E955) i magnezu stearynian (E470). Więcej informacji na temat izomaltu (E953) i sodu podano w punkcie 2.

Jak wygląda lek Sephience i co zawiera opakowanie

Proszek doustny ma kolor od żółtego do pomarańczowego. Proszek znajduje się w saszetkach jednorazowego użytku zawierających 250 mg lub 1 000 mg sepiapteryny.

Lek Sephience jest dostępny w pudełkach zawierających 30 saszetek 250 mg lub 1 000 mg.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

PTC Therapeutics International Limited

Unit 1, 52-55 Sir John Rogerson’s Quay

Dublin 2, D02 NA07

Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE

PTC Therapeutics International Ltd. (Ireland)

Tel. +353 (0)1 447 5165

medinfo@ptcbio.com

FR

PTC Therapeutics France Tél: +33(0)1 76 70 10 01 medinfo@ptcbio.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków https://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.