Elfabrio 2 mg/mL koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji – ulotka, dawkowanie, skutki uboczne

1. Co to jest lek Elfabrio i w jakim celu się go stosuje

Lek Elfabrio zawiera substancję czynną pegunigalzydaza alfa i jest stosowany jako enzymatyczna terapia zastępcza u dorosłych pacjentów z potwierdzoną chorobą Fabry’ego. Choroba Fabry’ego jest rzadką chorobą genetyczną, która może dotyczyć wielu części ciała. U pacjentów z chorobą Fabry’ego substancja tłuszczowa nie jest usuwana z komórek ciała i gromadzi się w ścianach naczyń krwionośnych, co może powodować niewydolność narządów. Tłuszcz ten gromadzi się w komórkach tych pacjentów, ponieważ nie mają oni wystarczającej ilości enzymu o nazwie α-galaktozydaza-A, odpowiedzialnego za jego rozkład. Lek Elfabrio jest stosowany długotrwale w celu uzupełnienia lub zastąpienia tego enzymu u dorosłych pacjentów, u których potwierdzono chorobę Fabry’ego.

2. Informacje ważne przed podaniem leku Elfabrio

Nie stosować leku Elfabrio

• jeśli pacjent ma ciężkie uczulenie na pegunigalzydazę alfa lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed zastosowaniem leku Elfabrio należy omówić to z lekarzem.

Jeśli pacjent jest leczony lekiem Elfabrio, w czasie lub bezpośrednio po otrzymaniu wlewu kroplowego (infuzji), stosowanego do podania leku, może wystąpić działanie niepożądane (patrz punkt 4). Jest to tak zwana reakcja związana z infuzją, która czasami może być ciężka.

• Reakcje związane z infuzją to: zawroty głowy, ból głowy, nudności, niskie ciśnienie tętnicze krwi, zmęczenie i gorączka. Jeśli wystąpi reakcja związana z infuzją, należy niezwłocznie poinformować lekarza.
• Jeśli u pacjenta wystąpi reakcja związana z infuzją, może on otrzymać dodatkowe leki w celu leczenia lub zapobiegania przyszłym rekcjom. Lekami tymi mogą być: leki stosowane w leczeniu uczuleń (leki przeciwhistaminowe), leki stosowane w leczeniu gorączki (leki przeciwgorączkowe) i leki stosowane do kontrolowania stanów zapalnych (kortykosteroidy).
• Jeśli reakcja związana z infuzją jest ciężka, lekarz natychmiast przerwie infuzję i rozpocznie podawanie odpowiedniego leczenia lub zmniejszy szybkość podawania leku.
• Jeśli reakcje związane z infuzją są ciężkie i (lub) jeśli lek przestaje działać, lekarz zleci wykonanie badania krwi w celu wykrycia przeciwciał, które mogą wpływać na rezultat leczenia.
• Zazwyczaj pacjent nadal może otrzymywać lek Elfabrio, nawet jeśli wystąpi u niego reakcja związana z infuzją.

W bardzo rzadkich przypadkach układ odpornościowy pacjenta może nie być w stanie rozpoznać leku Elfabrio, co prowadzi do immunologicznej choroby nerek (błoniasto-rozplemowe kłębuszkowe zapalenie nerek). Podczas badań klinicznych wystąpił tylko jeden przypadek, a jedynymi zgłaszanymi objawami było przejściowe pogorszenie czynności nerek z nadmiarem białka w moczu. Objawy ustąpiły po przerwaniu podawania leku.

Kontrola leczenia

Pacjentów przestawionych na lek Elfabrio w dawce 2 mg/kg mc. masy ciała raz na 4 tygodnie należy regularnie kontrolować (np. po 3, 6, 12, 18 i 24 miesiącach). Kontrola powinna obejmować przynajmniej ocenę lizo-Gb3, parametrów nerkowych (eGFR, białkomocz), sercowych (LVMi, NT-proBNP, troponiny lub EKG) i biochemicznych. Zmianę jakiegokolwiek indywidualnego parametru należy interpretować w kontekście ogólnego stanu klinicznego pacjenta, a istotne klinicznie pogorszenie powinno skłonić do ponownej oceny schematu leczenia.

Dzieci i młodzież

Leku nie należy stosować u dzieci i młodzieży. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności leku Elfabrio u dzieci i młodzieży w wieku od 0 do 17 lat.

Lek Elfabrio a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża i karmienie piersią

Pacjentki w ciąży nie powinny stosować leku Elfabrio, ponieważ brak jest doświadczenia dotyczącego stosowania leku Elfabrio w okresie ciąży. Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed otrzymaniem tego leku.

Nie wiadomo, czy lek Elfabrio przenika do mleka ludzkiego. Pacjentka powinna powiadomić lekarza, jeśli karmi piersią lub planuje karmienie piersią. Lekarz pomoże w podjęciu decyzji, czy należy przerwać karmienie piersią czy przerwać przyjmowanie leku Elfabrio, uwzględniając korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści ze stosowania leku Elfabrio dla pacjentki.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Elfabrio może wywoływać zawroty głowy pochodzenia ośrodkowego lub obwodowego. Jeśli w dniu podania leku Elfabrio u pacjenta występują omdlenia lub zawroty głowy pochodzenia ośrodkowego lub obwodowego, nie należy prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn, dopóki pacjent nie poczuje się lepiej.

Lek Elfabrio zawiera sód

Lek zawiera 46 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej fiolce o pojemności 10 mL. Odpowiada to 2% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych. Lek zawiera 11,5 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej fiolce o pojemności 2,5 mL. Odpowiada to 1% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych.

3. Jak podawany jest lek Elfabrio

Lek ten jest przeznaczony do stosowania tylko pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu choroby Fabry’ego lub innych podobnych chorób i powinien być podawany tylko przez osobę należącą do fachowego personelu medycznego.

Zalecana dawka to 1 mg/kg masy ciała, podawana raz na dwa tygodnie.

Leczenie można również podawać w dawce 2 mg/kg masy ciała co cztery tygodnie pacjentom stabilnym podczas leczenia ERT.

Lekarz może poinformować pacjenta, że może leczyć się w domu, jeśli pacjent spełnia pewne kryteria. Należy skontaktować się z lekarzem, jeśli pacjent chce leczyć się w domu.

Szczególne grupy pacjentów

Zaburzenia czynności wątroby

U pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby nie ma konieczności dostosowania dawki.

Zaburzenia czynności nerek

U pacjentów z zaburzeniami czynności nerek nie ma konieczności dostosowania dawki. Podczas leczenia lekiem Elfabrio należy regularnie oceniać czynność nerek.

Obecność rozległego uszkodzenia nerek (eGFR <60 ml/min) może ograniczać odpowiedź nerek na enzymatyczną terapię zastępczą, prawdopodobnie z powodu nieodwracalnych zmian patologicznych. W takich przypadkach utrata czynności nerek pozostaje w oczekiwanym zakresie naturalnego postępu choroby. Zaleca się regularną ocenę zmian szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) podczas leczenia lekiem Elfabrio.

Patrz informacje dla osób należących do fachowego personelu medycznego na końcu tej ulotki.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Większość działań niepożądanych występuje w czasie infuzji lub krótko po niej („reakcja związana z infuzją”, patrz punkt 2 „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

W czasie leczenia lekiem Elfabrio u pacjenta mogą wystąpić niektóre z następujących reakcji:

Ciężkie działania niepożądane

Częste działania niepożądane (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 osób)

• nadwrażliwość i poważna reakcja alergiczna (objawy to: nadmierny i długotrwały skurcz mięśni dróg oddechowych powodujący trudności z oddychaniem (skurcz oskrzeli), obrzęk twarzy, ust i gardła, świszczący oddech, niskie ciśnienie tętnicze krwi, pokrzywka, trudności z przełykaniem, wysypka, duszność, nagłe zaczerwienienie twarzy, dyskomfort w klatce piersiowej, świąd, nudności, dreszcze, kichanie i przekrwienie błony śluzowej nosa)

Jeśli wystąpią takie działania niepożądane, należy natychmiast zwrócić się o pomoc lekarską i przerwać infuzję. W razie konieczności lekarz poda odpowiednie leczenie.

Inne działania niepożądane

Często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 osób)

• reakcje związane z infuzją
• osłabienie
• nudności
• wysypka
• ból brzucha
• zawroty głowy pochodzenia ośrodkowego
• ból
• ból w klatce piersiowej
• ból głowy
• ból mięśni i stawów
• odczucia jak drętwienie, mrowienie, kłucie (paraestezje)
• świąd
• biegunka
• wymioty
• dreszcze
• zaczerwienienie skóry (rumień)
• uczucie wirowania (zawroty głowy pochodzenia obwodowego), pobudzenie, drażliwość lub dezorientacja
• zmiana normalnego rytmu pracy serca
• pobudzenie

Niezbyt często (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 100 osób)

• drżenie
• wysokie ciśnienie tętnicze krwi (nadciśnienie)
• skurcz oskrzeli (skurcz mięśni oskrzeli powodujący zablokowanie dróg oddechowych) i trudności z oddychaniem
• podrażnienie gardła
• ucisk w gardle
• podwyższona temperatura ciała
• trudność ze snem (bezsenność)
• zespół niespokojnych nóg

• uszkodzenie nerwów w rękach i nogach powodujące ból lub drętwienie, pieczenie i mrowienie

  (neuropatia obwodowa)

• nerwoból (neuralgia)
• uczucie pieczenia
• omdlenie
• nagłe zaczerwienienie twarzy
• choroba, w której kwas żołądkowy przedostaje się do przełyku (choroba refluksowa przełyku)
• zapalenie błony śluzowej żołądka (dyspepsja)
• niestrawność
• gazy (wzdęcie)
• zmniejszone pocenie się (zmniejszona potliwość)
• immunologiczna choroba nerek powodująca nadmiar białka w moczu i nieprawidłową czynność nerek (błoniasto-rozplemowe kłębuszkowe zapalenie nerek)
• przewlekła choroba nerek
• obecność białka w moczu (białkomocz)
• uszkodzenie tkanek, gdy lek, który normalnie jest podawany w postaci infuzji do żyły, wycieknie lub zostanie przypadkowo podany w postaci infuzji do otaczającej tkanki (wynaczynienie w miejscu infuzji)
• obrzęk podudzi lub dłoni (obrzęk)
• obrzęk ramion lub nóg
• objawy grypopodobne
• przekrwienie błony śluzowej nosa i kichanie
• ból w miejscu infuzji
• zwiększenie stężenia kwasu moczowego we krwi, zwiększenie stosunku białka do kreatyniny w moczu, obecność białych krwinek w moczu, zgodnie z wynikami badań laboratoryjnych
• zwiększenie masy ciała
• niskie ciśnienie tętnicze krwi (niedociśnienie tętnicze krwi)

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Elfabrio

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i pudełku po: Termin ważności (EXP). Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C-8°C).

Po rozcieńczeniu należy natychmiast zużyć rozcieńczony roztwór. Jeśli nie zostanie natychmiast zużyty, rozcieńczony roztwór należy przechowywać nie dłużej niż przez 24 godziny w lodówce (2°C-8°C) lub nie dłużej niż przez 8 godzin w temperaturze pokojowej (poniżej 25°C).

Nie stosować tego leku, jeśli zauważy się cząstki stałe lub przebarwienie.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Elfabrio

• Substancją czynną leku jest pegunigalzydaza alfa. Każda fiolka zawiera 20 mg pegunigalzydazy alfa w 10 mL lub 5 mg pegunigalzydazy alfa w 2,5 mL (2 mg/mL)
• Pozostałe składniki to: trisodu cytrynian dwuwodny, kwas cytrynowy i sodu chlorek (patrz punkt 2 „Elfabrio zawiera sód”).

Jak wygląda lek Elfabrio i co zawiera opakowanie

Przezroczysty i bezbarwny roztwór w fiolce z przezroczystego szkła z korkiem gumowym zamkniętej aluminiowym zrywanym wieczkiem.

Wielkości opakowań: 1, 5 lub 10 fiolek.

Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Włochy

Wytwórca

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Via San Leonardo 96

43122 Parma

Włochy

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

България

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Тел.: +359 87 663 1858

Luxembourg/Luxemburg Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: + 420 261221745

Magyarország

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +36 70 612 7768

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V. Tel: + 31 88 501 64 00

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A.U. Tel: + 34 934948000

Polska

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +48 799 090 131

France

Chiesi S.A.S.

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L. Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Slovenija

CHIESI SLOVENIJA, d.o.o. Tel: + 386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB

Sími: +46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: + 421 259300060

Italia

Chiesi Italia S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB

Puh/Tel: +46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Τηλ: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB

Tel: +46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków https://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Rozcieńczenie (z zastosowaniem zasad aseptyki)

1. 1)

   Określić całkowitą liczbę fiolek potrzebnych do infuzji.

   Liczba potrzebnych fiolek zależy od całkowitej dawki wymaganej dla każdego pacjenta i wymaga obliczenia dawkowania opartego na masie ciała.

   Przykładowe obliczenie dawki całkowitej u pacjenta o masie ciała 80 kg, któremu przepisano 1 mg/kg mc., to:

   • Masa ciała pacjenta (w kg) ÷ 2 = objętość dawki (w mL)
   • Przykład: pacjent o masie ciała 80 kg ÷ 2 = 40 mL (objętość do pobrania).

   • W tym przykładzie potrzebne są 4 fiolki o pojemności 10 mL (lub 16 fiolek o pojemności

     2,5 mL).

Przykładowe obliczenie dawki całkowitej u pacjenta o masie ciała 80 kg, któremu przepisano 2 mg/kg mc., to:

• Masa ciała pacjenta (w kg) = objętość dawki (w mL)
• Przykład: pacjent o masie ciała 80 kg = 80 mL (objętość do pobrania).

• W tym przykładzie potrzeba 8 fiolek o pojemności 10 mL (lub 32 fiolki o pojemności

  2,5 mL).

• Pozostawić wymaganą liczbę fiolek do osiągnięcia temperatury pokojowej przed rozcieńczeniem (około 30 minut).

  Wzrokowo ocenić fiolki. Nie używać, jeśli brak jest wieczka lub jest pęknięte. Nie używać, jeśli obecne są cząstki stałe lub wystąpiła zmiana zabarwienia.

  Unikać wstrząsania lub mieszania fiolek.

• Z worka infuzyjnego pobrać i odrzucić taką samą objętość roztworu chlorku sodu 9 mg/mL

  (0,9%) do infuzji jak obliczona w kroku 1.

• Pobrać wymaganą objętość roztworu Elfabrio z fiolek i rozcieńczyć roztworem chlorku sodu

  9 mg/mL (0,9%) do infuzji, do całkowitej objętości opartej na masie ciała pacjenta, określonej w poniższej tabeli.

  Minimalna całkowita objętość infuzji dla pacjentów według masy ciała

Wstrzyknąć produkt leczniczy Elfabrio bezpośrednio do worka infuzyjnego. NIE wstrzykiwać w przestrzeń powietrzną worka infuzyjnego.

Delikatnie odwrócić worek infuzyjny w celu wymieszania roztworu, unikając energicznego wstrząsania i mieszania.

Rozcieńczony roztwór należy podawać przy użyciu zintegrowanego filtra 0,2 µm o niskiej zdolności wiązania białek.